Octapharma präsentiert auf der ASH 2023 neue klinische und wissenschaftliche Daten aus laufenden Forschungsinitiativen

„Wir freuen uns, auf der ASH 2023 neue Daten präsentieren zu können, die unser kontinuierliches Engagement unterstreichen, die Mechanismen zu verstehen, die Blutungsstörungen zugrunde liegen und die Behandlungsstandards für Patienten zu verbessern. Wir freuen uns, klinische und wissenschaftliche Forschung zu unterstützen, die die Versorgung von Menschen mit Blutungsstörungen vorantreibt." - Olaf Walter, Vorstandsmitglied und Head of International Business Units bei Octapharma.

Die WIL-31-Studie untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit wilate bei Erwachsenen und Kindern jeden Geschlechts mit allen Arten von VWD. WIL-31 ist die größte prospektive Prophylaxestudie bei VWD und die einzige mit einer prospektiven On-Demand-Run-in-Studie als intraindividuellem Vergleichsmedium. Die Ergebnisse der Studie zeigen, dass die wilate -Prophylaxe die Anzahl der Blutungen bei Kindern und Erwachsenen hochwirksam reduziert und liefern überzeugende Belege für den Einsatz einer regelmäßigen Prophylaxe bei Patienten mit schwerer VWD.

Auf der ASH 2023 werden Daten aus Subanalysen der Studie vorgestellt, die sich auf die Wirksamkeit der Prophylaxe bei Patienten mit verschiedenen Arten von Blutungen und bei verschiedenen Untergruppen von Patienten konzentrieren. Frauen mit Blutungsstörungen wie VWD haben ein erhöhtes Risiko für starke Menstruationsblutungen, werden jedoch unterdiagnostiziert und unterbehandelt. Es wird eine Subanalyse von WIL-31 vorgestellt, die zeigt, dass die wilate -Prophylaxe die Häufigkeit von starken Menstruationsblutungen wirksam reduziert. Außerdem wird eine zusätzliche Subanalyse vorgestellt, die sich auf die Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe von wilate bei Kindern und Jugendlichen konzentriert.

Menschen mit Hämophilie A leiden häufig unter Gelenkproblemen und verminderter Knochenstärke. Die Prophylaxe mit einer Faktor-VIII-Ersatztherapie wurde mit einer Verringerung von Gelenkblutungen, Gelenkverschleiß und degenerativen Gelenkerkrankungen in Verbindung gebracht. Im Gegensatz dazu gibt es nur wenige Daten zu den langfristigen Auswirkungen der Prophylaxe mit dem Nicht-Faktor-Therapeutikum Emicizumab. Die neue klinische Phase-IV-Studie PROVE zielt darauf ab, die langfristigen Auswirkungen der Prophylaxe mit Nuwiq oder Emicizumab auf die Gesundheit von Gelenken und Knochen zu untersuchen. Das Studiendesign wird erstmals auf der ASH 2023 vorgestellt.

Octapharma ist stolz darauf, neben klinischen Studien auch wissenschaftliche Untersuchungen mit akademischen Forschungspartnern zu unterstützen, die unser Verständnis der verschiedenen Aspekte von Blutungsstörungen fördern. Auf der ASH 2023 werden Ergebnisse aus verschiedenen Bereichen der wissenschaftlichen Forschung vorgestellt.

Bei PUPs mit Hämophilie A ist die Entwicklung von Inhibitoren für FVIII die wichtigste Behandlungskomplikation, und es besteht die Notwendigkeit, die Mechanismen, die der Entwicklung von Inhibitoren zugrunde liegen, besser zu verstehen. Die NuProtect-Studie mit Nuwiq war die größte prospektive Studie mit einem einzelnen FVIII-Produkt bei PUPs. Forscher des University College London, Vereinigtes Königreich, werden neue Daten aus einer Teilstudie der NuProtect-Studie vorstellen, die Unterschiede in den Genexpressionsprofilen zwischen PUPs, die Inhibitoren entwickelt haben, und solchen, bei denen dies nicht der Fall war, aufzeigen.

In Zusammenarbeit mit der ETH Zürich und dem Balgrist Campus Zürich, Schweiz, wurde die Wirkung von FVIII auf den Knochenumbau in vivo untersucht. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass FVIII und/oder das Von-Willebrand-Syndrom (VWS) die Bildung von Osteoklasten, Zellen, die eine Schlüsselrolle beim Knochenumbau spielen, weiter hemmen können.

Thrombozyten und Endothelzellen spielen eine Schlüsselrolle bei der Hämostase. Forschungen, die in Zusammenarbeit mit der ETH Zürich, Schweiz, und der Universität Eastern Piemont, Italien, durchgeführt wurden, zeigten signifikante Unterschiede bei der Bindung verschiedener rekombinanter FVIII-Produkte an Thrombozyten und endothelialen Zellen.

„Wir freuen uns, weitere Daten aus der WIL-31-Studie, der größten prospektiven Studie zu VWD, vorstellen zu können, die den Einsatz der Prophylaxe bei Kindern, Jugendlichen und Frauen mit der Von-Willebrand-Krankheit weiter unterstützen. Wir sind auch stolz darauf, die bevorstehende PROVE-Studie vorzustellen, die uns helfen wird zu verstehen, wie wir Menschen mit Hämophilie A am besten vor schwächenden Gelenkschäden schützen können." - Larisa Belyanskaya, Head of IBU Haematology.

Die Poster werden zu folgenden Zeiten präsentiert:

Samstag, 9. Dezember: 17:30 bis 19:30 (PST)

Poster 1255: Design einer vergleichenden Studie (PROVE) zur Bewertung der langfristigen Auswirkungen der Prophylaxe mit Simoctocog Alfa oder Emicizumab auf die Gelenk- und Knochengesundheit bei Hämophilie-A-Patienten. Vortragender Autor: Robert Klamroth

Poster 1227: Transkriptom-Profiling zur Erforschung der Inhibitorentwicklung bei zuvor unbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A. Vortragender Autor: Paul Batty.

Poster 1244: Auswirkungen der Wechselwirkung von dem rekombinanten Faktor VIII und Thrombozyten auf die Funktionalität der Thrombozyten und die Behandlung von Hämophilie A. Vortragender Autor: Fabrizio A. Pennacchio

Montag, 11. Dezember: 18:00 bis 20:00 (PST)

Poster 3977: Faktor VIII ist ein Endothelfaktor, der die Gefäßstabilität fördert. Vortragender Autor: Antonia Follenzi

Poster 3979: Variabilität zwischen den Spendern bei der Osteoklastogenese und Reaktionen auf Osteoprotegerin (OPG), Von-Willebrand-Faktor (vWF) und Faktor VIII (FVIII). Vortragender Autor: Joyce Kimenai

Poster 3992: Wirksamkeit und Sicherheit der Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen Von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII-Konzentrat bei Kindern und Jugendlichen mit der Von-Willebrand-Krankheit – eine Teilanalyse der Daten aus der WIL-31-Studie. Vortragender Autor: Robert F. Sidonio, Jr.

Poster 3997: Wirksamkeit einer regelmäßigen Prophylaxe mit einem aus Plasma gewonnenen Von-Willebrand-Faktor/Faktor-VIII- Konzentrat zur Verringerung starker Menstruationsblutungen bei Frauen mit der Von-Willebrand- Krankheit. Vortragender Autor: Robert F. Sidonio, Jr.

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