Actelion: Amerikanische Food and Drug Administration eröffnet beschleunigtes Zulassungsverfahren
19.11.2009, Actelion Ltd (SIX: ATLN) teilte heute mit, dass die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA einen Antrag auf Indikationserweiterung (supplemental new drug application - sNDA) für Zavesca® (Miglustat) zur Behandlung von progressiven neurologischen Symptomen bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C-Krankheit (NP-C) akzeptiert hat.
In den USA ist Zavesca® derzeit als orales Therapeutikum für die Behandlung erwachsener Patienten mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.
Für die beantragte Indikationserweiterung, die sich auf Ergebnisse der klinischen Studie OGT 918-007 sowie zwei multizentrische retrospektive Kohortenstudien bei Patienten mit NP- C stützt, wurde ein beschleunigtes Zulassungsverfahren eröffnet. Beschleunigte Zulassungsverfahren sind Arzneimitteln vorbehalten, die einen bedeutenden therapeutischen Fortschritt darstellen oder Behandlungsmöglichkeiten für bisher unzureichend therapierbare Krankheiten eröffnen. Dieser Vorzugsstatus bedeutet auch, dass die FDA das Prüfverfahren nach Möglichkeit innerhalb von sechs Monaten abschliessen wird.
Actelion wurde von der FDA darüber informiert, dass der Erweiterungsantrag bis zum 12. Januar 2010 vom Endocrine and Metabolic Drug Advisory Committee (EMDAC) geprüft werden wird. Die FDA stützt sich bei der Beurteilung neuer Therapieansätze häufig auf die Empfehlungen von wissenschaftlichen Beiräten, beispielsweise wenn es sich um Krankheiten handelt, für die bisher noch keine Therapie zuglassen wurde.
Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: "Actelion arbeitet eng mit der FDA zusammen und stellt die für den Zulassungsprozess erforderlichen Informationen zur Verfügung, damit Miglustat auch in den USA für Patienten bereitgestellt werden kann, die unter dieser tödlichen neurodegenerativen genetischen Erkrankung leiden, die sowohl Kinder wie Erwachsene treffen kann. Miglustat könnte als erste Therapie gegen NP-C in den USA auf den Markt kommen und damit für Patienten und deren behandelnde Ärzte einen medizinischen Durchbruch darstellen."
Im Jahr 2008 hatte die FDA Miglustat zur Behandlung von NP-C den Status eines Orphan- Arzneimittels für die USA eingeräumt.
Für die beantragte Indikationserweiterung, die sich auf Ergebnisse der klinischen Studie OGT 918-007 sowie zwei multizentrische retrospektive Kohortenstudien bei Patienten mit NP- C stützt, wurde ein beschleunigtes Zulassungsverfahren eröffnet. Beschleunigte Zulassungsverfahren sind Arzneimitteln vorbehalten, die einen bedeutenden therapeutischen Fortschritt darstellen oder Behandlungsmöglichkeiten für bisher unzureichend therapierbare Krankheiten eröffnen. Dieser Vorzugsstatus bedeutet auch, dass die FDA das Prüfverfahren nach Möglichkeit innerhalb von sechs Monaten abschliessen wird.
Actelion wurde von der FDA darüber informiert, dass der Erweiterungsantrag bis zum 12. Januar 2010 vom Endocrine and Metabolic Drug Advisory Committee (EMDAC) geprüft werden wird. Die FDA stützt sich bei der Beurteilung neuer Therapieansätze häufig auf die Empfehlungen von wissenschaftlichen Beiräten, beispielsweise wenn es sich um Krankheiten handelt, für die bisher noch keine Therapie zuglassen wurde.
Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: "Actelion arbeitet eng mit der FDA zusammen und stellt die für den Zulassungsprozess erforderlichen Informationen zur Verfügung, damit Miglustat auch in den USA für Patienten bereitgestellt werden kann, die unter dieser tödlichen neurodegenerativen genetischen Erkrankung leiden, die sowohl Kinder wie Erwachsene treffen kann. Miglustat könnte als erste Therapie gegen NP-C in den USA auf den Markt kommen und damit für Patienten und deren behandelnde Ärzte einen medizinischen Durchbruch darstellen."
Im Jahr 2008 hatte die FDA Miglustat zur Behandlung von NP-C den Status eines Orphan- Arzneimittels für die USA eingeräumt.
Kontakt:
Actelion Pharmaceuticals Ltd
Gewerbestrasse 16
4123 Allschwil
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